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Arrowhead Pharmaceuticals는 희귀 질환인 심각한 고트리글리세리드혈증(sHTG) 치료제인 plozasiran의 규제 당국 제출을 계획하고 있습니다. 회사는 2024년 1분기 또는 2분기 중 미국 식품의약국(FDA)에 신약 신청(NDA)을 제출할 것으로 예상됩니다. Plozasiran은 간에서 트리글리세리드 수치를 높이는 APOC3 단백질의 생성을 억제하는 RNAi 기반 치료제입니다. 임상시험에서 plozasiran은 APOC3 발현을 유의미하게 감소시키고 트리글리세리드 수치를 크게 낮추는 효과를 보였습니다. 이번 규제 당국 제출은 sHTG 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 가능성을 높이며, Arrowhead의 파이프라인 개발에 중요한 이정표가 될 것입니다.

원문 (English)

Arrowhead plans regulatory filing for plozasiran in sHTG