BridgeBio, 희귀 유전 질환 치료제 'encaleret' 신약 허가 신청 제출

BridgeBio Pharma가 희귀 유전 질환인 심장형 미토콘드리아 질환(CHM) 치료제 후보 물질 'encaleret'에 대한 신약 허가 신청(NDA)을 미국 FDA에 제출했습니다. 이번 신청은 임상 2/3상 연구인 'ALIGN'의 긍정적인 결과를 바탕으로 하며, 'encaleret'은 CHM 환자의 심장 기능 개선을 목표로 합니다. FDA로부터 우선 심사 지정을 받을 것으로 예상되는 이번 소식은 BridgeBio의 파이프라인 성장에 중요한 이정표가 될 것입니다. 승인 시 CHM 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 기대됩니다.