FDA, 듀인(Dyne)의 DMD 치료제 z-rostudirsen 신청 수락

미국 FDA가 듀인(Dyne)이 개발 중인 듀센형 근이영양증(DMD) 치료제 후보물질인 z-rostudirsen의 신약 허가 신청(NDA)을 수락했습니다. 이 치료제는 DMD 환자에서 흔히 발생하는 엑손 53 스키핑(exon 53 skipping)을 통해 정상적인 근육 단백질 생산을 복원하는 것을 목표로 합니다. FDA는 z-rostudirsen을 '우선 심사' 대상으로 지정하여, 일반 심사보다 빠른 검토 절차를 진행할 예정입니다. 최종 결정은 2024년 8월 22일까지 내려질 것으로 예상되며, 이는 DMD 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있다는 점에서 중요한 진전으로 평가됩니다.