울트라제닉스, 희귀 질환 유전자 치료제 가격 395만 달러로 책정

희귀 질환 치료제 개발 기업인 울트라제닉스가 성인형 타이-삭스병(X-ALD) 치료제 '미르타'의 가격을 395만 달러로 책정했다고 발표했습니다. 이는 현재까지 승인된 유전자 치료제 중 최고가 수준입니다. 미르타는 뇌와 척수에서 발현되는 특정 효소 결핍으로 발생하는 희귀 유전 질환을 겨냥하며, 미국 FDA로부터 신속 심사를 통해 승인받았습니다. 이러한 높은 가격은 희귀 질환 치료제의 높은 개발 비용과 환자들에게 제공할 수 있는 잠재적 장기 혜택을 반영한 것으로 풀이됩니다. 향후 미르타의 시장 접근성과 보험 적용 여부가 중요한 관건이 될 전망입니다.